Den 2021-12-06, amerikansk tid, annoncerede Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) de positive toplinjeresultater af sit fase III kliniske forsøg med sin lægemiddelkandidat, Trofinetide.Fase III-studiet, kaldet lavendel, bruges hovedsageligt til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Trofinetide i behandlingen af Retts syndrom (RS).I alt 189 forsøgspersoner blev tilmeldt, alle kvinder i alderen 5-20 år med RS.
Lavendel var et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg på 12 uger med kombinerede primære endepunkter af RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) og Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), som vurderet af henholdsvis plejepersonale og læger;nøgle Det sekundære endepunkt er Communication and Symbolic Behavior Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), som hovedsageligt bruges til at vurdere udviklingen af social, verbal og symbolsk adfærd hos spædbørn og småbørn 6-24 måneders alderen, og kan anvendes ved autisme Tidlig screening for symptomer på udviklingshæmning og andre udviklingsforsinkelser, vurderet af plejepersonalet.
Resultaterne viste, at Trofinetid havde signifikante forbedringer i begge primære endepunkter sammenlignet med placebo.Ændringer fra baseline i RSBQ for placebo og trofinetide ved uge 12 var -1,7 vs. -5,1 (p=0,0175);CGI-I-score var 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).I mellemtiden var ændringen fra baseline i CSBS-DP-IT-Social -1,1 og -0,1 for henholdsvis placebo og trofinetide.
Både de primære og primære sekundære endepunkter af lavendel viste potentialet af Trofinetide til behandling af RS, dog skal det bemærkes, at frekvensen af afbrydelse af undersøgelsesbehandling relateret til opståede bivirkninger (TEAE'er) var højere i Trofinetide-armen sammenlignet med placebo , De to var henholdsvis 2,1 % og 17,2 %.Blandt dem var de mest almindelige bivirkninger:
① Diarré – Trofinetide var 80,6 % (hvoraf 97,3 % var mild til moderat) og placebo var 19,1 %;
② Opkastning – Trofinetide var 26,9 % (hvoraf 96 % var mild til moderat) og placebo var 9,6 %;
③ Alvorlige bivirkninger forekom hos 3,2 % af forsøgspersonerne i begge grupper.
Forsøgspersoner i lavendelstudiet vil fortsætte med at modtage Trofinetide efter afslutning af forsøget eller i de åbne lilac- og lilac-2-ekspansionsundersøgelser, og >95 % af forsøgspersonerne, der gennemførte lavendelstudiet, valgte at skifte til det åbne lilac-studie. udvidelse Forskning, vil resultater blive præsenteret på et kommende lægemøde.
Indlægstid: 17. februar 2022