Den 2021-12-06, USA-tid, annoncerede Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) de positive toplinie-resultater af sin kliniske fase III-forsøg med sin lægemiddelkandidat, Trofinetide. Fase III -forsøget, kaldet lavendel, bruges hovedsageligt til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Trofinetide i behandlingen af Rett -syndrom (RS). I alt 189 forsøgspersoner blev tilmeldt, alle kvinder i alderen 5-20 år med Rs.
Lavendel var et dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret forsøg på 12 uger med kombinerede primære endepunkter for RS-adfærdsspørgeskemaet (RSBQ) og klinisk resultat Global Rating Scale (CGI-I), som vurderet af henholdsvis sygeplejepersonale og læger; Key Det sekundære slutpunkt er skalaen kommunikation og symbolsk adfærdsudvikling for spædbørn og småbørn (CSBS-DP-IT-Social), som hovedsageligt bruges til at vurdere udviklingen af social, verbal og symbolsk adfærd hos spædbørn og små børn 6-24 måneder af alderen og kan bruges til autisme tidlig screening for symptomer på udvikling af udviklingsforsinkelse og andre udviklingsmæssige forsinkelser, som vurderet ved sygeplejepersonale.
Resultaterne viste, at trofinetide havde signifikante forbedringer i begge primære endepunkter sammenlignet med placebo. Ændringer fra baseline i RSBQ for placebo og trofinetide i uge 12 var -1,7 mod -5,1 (P = 0,0175); CGI-I-scoringer var 3,8 mod 3,5 (P = 0,0030). I mellemtiden var ændringen fra baseline i CSBS-DP-IT-SOCIAL -1,1 og -0,1 for placebo og trofinetide.
Både de primære og primære sekundære endepunkter for lavendel demonstrerede Trofinetide -potentialet til behandling af RS, men det skal bemærkes, at hastigheden af undersøgelsesbehandlingsophandling relateret til nye bivirkninger (TEAE'er) var højere i henholdsvis trofinet -armen sammenlignet med placebo, de to var henholdsvis 2,1% og 17,2%. Blandt dem var de mest almindelige bivirkninger:
① Diarré - Trofinetide var 80,6% (97,3%, hvoraf var mild til moderat) og placebo var 19,1%;
② Opkast - Trofinetide var 26,9% (hvoraf 96% var mild til moderat) og placebo var 9,6%;
③ Alvorlige bivirkninger forekom hos 3,2% af emnerne i begge grupper.
Personer i lavendelforsøget vil fortsat modtage Trofinetide efter afslutningen af forsøget eller i open-mærket LILAC og LILAC-2-ekspansionsundersøgelser, og> 95% af de emner, der afsluttede Lavendel-undersøgelsen, valgte at skifte til LILAC Open-Label Expansion Research, vil der blive præsenteret for et kommende medicinsk møde.
Posttid: Feb-17-2022