Plozasiran

Plozasiran (API)

Forskningsansøgning:
Plozasiran API er et syntetisk lille interfererende RNA (siRNA) udviklet til behandling af hypertriglyceridæmi og relaterede kardiovaskulære og metaboliske lidelser. Det er rettet modAPOC3gen, som koder for apolipoprotein C-III, en nøgleregulator af triglyceridmetabolisme. I forskning bruges Plozasiran til at studere RNAi-baserede lipidsænkende strategier, gensilencingspecificitet og langtidsvirkende behandlinger for tilstande som familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) og blandet dyslipidæmi.

Fungere:
Plozasiran fungerer ved at inaktivereAPOC3mRNA i leveren, hvilket fører til en reduktion i apolipoprotein C-III-niveauer. Dette fremmer forbedret lipolyse og clearance af triglyceridrige lipoproteiner fra blodbanen. Som et API muliggør Plozasiran udviklingen af ​​langtidsvirkende behandlinger, der sigter mod at sænke triglyceridniveauer betydeligt og reducere risikoen for pankreatitis og kardiovaskulære hændelser hos patienter med alvorlige eller genetiske lipidforstyrrelser.