Oligonukleotid-API'er
-
Inclisiran-natrium
Inclisiran-natrium API (aktiv farmaceutisk ingrediens) studeres primært inden for RNA-interferens (RNAi) og kardiovaskulær behandling. Som et dobbeltstrenget siRNA, der er målrettet mod PCSK9-genet, anvendes det i præklinisk og klinisk forskning til at evaluere langtidsvirkende gensilencingstrategier til sænkning af LDL-C (low-density lipoprotein-kolesterol). Det fungerer også som en modelforbindelse til undersøgelse af siRNA-leveringssystemer, stabilitet og levermålrettede RNA-behandlinger.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API er et antisense-oligonukleotid (ASO), der er under undersøgelse til behandling af hereditært angioødem (HAE) og relaterede inflammatoriske tilstande. Det undersøges i forbindelse med RNA-målrettede terapier, der har til formål at reducere ekspressionen afplasma prækallikrein(KLKB1 mRNA). Forskere bruger Donidalorsen til at undersøge mekanismer for gendæmpning, dosisafhængig farmakokinetik og langtidskontrol af bradykininmedieret inflammation.
-
Fitusiran
Fitusiran API er et syntetisk lille interfererende RNA (siRNA), der primært undersøges inden for hæmofili og koagulationsforstyrrelser. Det er rettet modantitrombin (AT eller SERPINC1)gen i leveren for at reducere antitrombinproduktion. Forskere bruger Fitusiran til at udforske RNA-interferens (RNAi)-mekanismer, leverspecifik gendæmpning og nye terapeutiske strategier til at genoprette balancen i koagulation hos patienter med hæmofili A og B, med eller uden inhibitorer.
-
Givosiran
Givosiran API er et syntetisk lille interfererende RNA (siRNA), der er undersøgt til behandling af akut hepatisk porfyri (AHP). Det er specifikt rettet modALAS1gen (aminolevulinsyresyntase 1), som er involveret i hæmbiosyntesevejen. Forskere bruger Givosiran til at undersøge RNA-interferens (RNAi)-baserede terapier, leverrettet gendæmpning og modulering af metaboliske veje involveret i porfyri og relaterede genetiske lidelser.
-
Plozasiran
Plozasiran API er et syntetisk lille interfererende RNA (siRNA) udviklet til behandling af hypertriglyceridæmi og relaterede kardiovaskulære og metaboliske lidelser. Det er rettet modAPOC3gen, som koder for apolipoprotein C-III, en nøgleregulator af triglyceridmetabolisme. I forskning bruges Plozasiran til at studere RNAi-baserede lipidsænkende strategier, gensilencingspecificitet og langtidsvirkende behandlinger for tilstande som familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) og blandet dyslipidæmi.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API er et forsøgsbaseret lille interfererende RNA (siRNA) udviklet til behandling af hypertension. Det er rettet modAGTgen, som koder for angiotensinogen – en nøglekomponent i renin-angiotensin-aldosteronsystemet (RAAS). I forskning bruges Zilebesiran til at studere gensilencing-metoder til langsigtet blodtrykskontrol, RNAi-leveringsteknologier og den bredere rolle af RAAS-signalvejen i hjerte-kar-sygdomme og nyresygdomme.