Inclisiran-natrium

Inclisiran-natrium (API)

Forskningsansøgning:
Inclisiran-natrium API (aktiv farmaceutisk ingrediens) studeres primært inden for RNA-interferens (RNAi) og kardiovaskulær behandling. Som et dobbeltstrenget siRNA, der er målrettet mod PCSK9-genet, anvendes det i præklinisk og klinisk forskning til at evaluere langtidsvirkende gensilencingstrategier til sænkning af LDL-C (low-density lipoprotein-kolesterol). Det fungerer også som en modelforbindelse til undersøgelse af siRNA-leveringssystemer, stabilitet og levermålrettede RNA-behandlinger.

Fungere:
Inclisiran-natrium API virker ved at inaktivere PCSK9-genet i hepatocytter, hvilket fører til nedsat produktion af PCSK9-protein. Dette resulterer i forbedret genbrug af LDL-receptorer og større clearance af LDL-kolesterol fra blodet. Dets funktion som et langtidsvirkende kolesterolsænkende middel understøtter dets anvendelse i behandling af hyperkolesterolæmi og reduktion af risikoen for hjerte-kar-sygdomme. Som et API udgør det den centrale aktive komponent i Inclisiran-baserede lægemiddelformuleringer.