Givosiran

Givosiran (API)

Forskningsansøgning:
Givosiran API er et syntetisk lille interfererende RNA (siRNA), der er undersøgt til behandling af akut hepatisk porfyri (AHP). Det er specifikt rettet modALAS1gen (aminolevulinsyresyntase 1), som er involveret i hæmbiosyntesevejen. Forskere bruger Givosiran til at undersøge RNA-interferens (RNAi)-baserede terapier, leverrettet gendæmpning og modulering af metaboliske veje involveret i porfyri og relaterede genetiske lidelser.

Fungere:
Givosiran fungerer ved at reducere ekspressionen afALAS1i hepatocytter, hvorved akkumuleringen af ​​​​toksiske hæm-mellemprodukter såsom ALA (aminolevulinsyre) og PBG (porphobilinogen) mindskes. Dette hjælper med at forhindre de neuroviscerale anfald forbundet med akut hepatisk porfyri. Som et API er Givosiran den aktive farmaceutiske komponent i RNAi-baserede terapeutiske lægemidler designet til at give langsigtet kontrol af AHP ved subkutan administration.