Fitusiran

Fitusiran (API)

Forskningsansøgning:
Fitusiran API er et syntetisk lille interfererende RNA (siRNA), der primært undersøges inden for hæmofili og koagulationsforstyrrelser. Det er rettet modantitrombin (AT eller SERPINC1)gen i leveren for at reducere antitrombinproduktion. Forskere bruger Fitusiran til at udforske RNA-interferens (RNAi)-mekanismer, leverspecifik gendæmpning og nye terapeutiske strategier til at genoprette balancen i koagulation hos patienter med hæmofili A og B, med eller uden inhibitorer.

Fungere:
Fitusiran fungerer ved at dæmpe ekspressionen af ​​antitrombin, et naturligt antikoagulant, hvorved trombinproduktionen øges og dannelsen af ​​blodpropper fremmes. Denne mekanisme tilbyder en profylaktisk behandlingsmetode til at reducere blødningsepisoder hos hæmofilipatienter. Som et aktivt lægemiddel (API) fungerer Fitusiran som det aktive stof i langtidsvirkende subkutane behandlinger, der har til formål at forbedre livskvaliteten og reducere behandlingsbyrden ved blødningsforstyrrelser.