Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Forskningsansøgning:
Donidalorsen API er et antisense-oligonukleotid (ASO), der er under undersøgelse til behandling af hereditært angioødem (HAE) og relaterede inflammatoriske tilstande. Det undersøges i forbindelse med RNA-målrettede terapier, der har til formål at reducere ekspressionen afplasma prækallikrein(KLKB1 mRNA). Forskere bruger Donidalorsen til at undersøge mekanismer for gendæmpning, dosisafhængig farmakokinetik og langtidskontrol af bradykininmedieret inflammation.

Fungere:
Donidalorsen fungerer ved selektiv binding tilKLKB1mRNA, hvilket reducerer produktionen af ​​plasma-prækallikrein – et nøgleenzym i kallikrein-kinin-systemet, der er ansvarligt for at udløse hævelse og inflammation ved HAE. Ved at sænke kallikreinniveauerne hjælper Donidalorsen med at forhindre HAE-anfald og reducere sygdomsbyrden. Som et API fungerer det som den centrale terapeutiske komponent i udviklingen af ​​langtidsvirkende, subkutant administrerede behandlinger mod HAE.